位置:
东英格兰
Actigen
Actigen正在开发的GNR-055是一种用于治疗粘多糖累积症II型（MPS II）的新型脑穿透性依杜醛酸-2-硫酸酯酶替代疗法。由于MPS II的病程是可变的，并且随着儿童的逐渐发育而变得复杂，出生时看起来正常的儿童通常在2-4岁时开始表现出身体症状，包括呼吸和心脏功能障碍、认知缺陷、行为缺陷、神经系统受累和各种其他症状。GNR-055是专门设计的，通过抗体片段中的重组融合蛋白来解决体细胞和中枢神经系统缺陷，抗体片段可用于治疗MPS II。该抗体片段识别人胰岛素受体α-亚基的细胞外表位，并可通过血脑屏障运输。